肿瘤电场治疗仪治疗罕见病临床试验技术审评要点（征求意见稿）（2026年最新版）

　　本审评要点是肿瘤电场治疗仪安全性、有效性和质量控制方面有重要影响的技术要求/审评共识的文件，通过综合分析肿瘤电场治疗仪的临床评价要求，提炼汇总为本文件，用于规范技术审评工作，统一技术审评尺度。

　　本审评要点是对肿瘤电场治疗仪预期能达到安全有效性的临床评价要求，供注册申请人准备注册申报资料的指导性文件，但不包括注册审批所涉及的行政事项，亦不作为法规强制执行，需在遵循法律规章、规范性文件和强制性医疗器械标准的前提下，结合产品的具体特性，使用本审评要点。

　　本审评要点是在当前认知水平下制定的。随着技术审评经验的积累和科学技术的不断发展，本审评要点的相关内容也将适时地调整或及时转化为注册审查指导原则。若有新的审评要点或注册审查指导原则发布，相关审评要求以新版为准。

　　肿瘤电场治疗仪产品应通过临床试验数据评价产品用于治疗新诊断和/或复发胶质母细胞瘤人群的安全有效性。胶质母细胞瘤已纳入卫健委发布的第二批罕见病目录，用于治疗胶质母细胞瘤的肿瘤电场治疗仪符合《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》和《医疗器械附条件批准上市指导原则》适用的产品范畴。考虑该产品的临床使用风险，仅靠临床前研究不足以证明该产品受益大于风险，申请人需要提供一定样本量的临床试验数据证明申报产品已显示疗效并能合理评估或者判断其临床价值。

一、适用范围

　　肿瘤电场治疗仪一般由电场发生器、电场贴片、电源适配器、电池、电池充电器、连接电缆接线盒和电场治疗计划软件组成。管理类别为III类，按照《医疗器械分类目录》，肿瘤电场治疗仪属于子目录“09物理治疗器械”下的一级产品类别“01电疗设备/器具”。

　　本文件适用于治疗新诊断和/或复发胶质母细胞瘤的肿瘤电场治疗仪，不适用于治疗其他疾病(如恶性胸膜间皮瘤)的肿瘤电场治疗仪。

二、临床试验基本要求

　　(一)试验目的

　　在非临床研究基础上，通过一定样本量的临床试验确认申报产品治疗新诊断和/或复发胶质母细胞瘤的疗效并评估或者判断其临床价值。

　　(二)试验设计

　　临床试验建议开展随机对照设计。可选择临床标准治疗,如替莫唑胺(Temozolomide,TMZ)作为对照组。对于新诊断胶质母细胞瘤患者，肿瘤电场治疗仪与替莫唑胺联合使用，对照组为替莫唑胺治疗时应采用优效性设计。对于复发胶质母细胞瘤患者，肿瘤电场治疗仪可作为单一治疗方法，对照组为替莫唑胺治疗时可采用非劣效设计。

　　若临床试验设计中预先规定了期中分析，应考虑期中分析的时机以及相应的α消耗。

　　(三)受试人群

　　受试人群需对预期使用人群具有代表性，如IDH野生型和/或突变型。可按照现行胶质母细胞瘤临床诊疗规范确定受试者的入选和排除标准。入选标准可考虑：

　　1.经组织学/分子病理学确诊的新诊断和/或复发幕上胶质母细胞瘤患者;

　　2.肿瘤切除术(包括全切、部分切除、活检)后6周内(≤6周)开始同步TMZ 放化疗，目前已完成肿瘤切除术和同步TMZ放化疗;

　　3.年龄≥18周岁;

　　4.健康指数卡式评分;

　　5.预期寿命≥3个月，等。

　　排除标准可考虑：

　　1.体内已有或需使用电子植入物者;

　　2.血小板减少症;

　　3.中性粒细胞减少;

　　4.显著的肝功能损害(AST或ALT>正常上限的3倍);

　　5.显著的肾脏损害(血肌酐>1.7mg/dL或150μmol/L) ;

　　6.替莫唑胺或造影剂过敏史;

　　7.对电极贴片及导电水凝胶过敏的患者，等。

　　(四)评价指标

　　1.对于新诊断胶质母细胞瘤适应证

　　主要评价指标为无进展生存期(PFS)，或总生存期(OS)。PFS定义为从随机日期至第1次出现疾病进展或任何原因导致死亡的日期，以先出现的为准。“进展”采用神经肿瘤疗效评价(Response Assessment for Neuro-Oncology,RANO)标准进行评估，MRI至少包括T1、T2、T2flair、T1+C序列以满足RANO诊断要求。OS定义为从随机化开始到因各种原因导致受试者死亡之间的时间。

　　次要评价指标可包括总生存期或无进展生存期(根据主要评价指标选择)、6个月无进展生存率、1年/2年或更长期生存率，生活质量评估。安全性评价指标可包括不良事件发生率和严重程度等。

　　2.对于复发胶质母细胞瘤适应证

　　主要评价指标为总生存期(OS)，定义为从随机日期开始至任何原因导致死亡的时间。次要评价指标包括6个月无进展生存率、疾病进展时间、1年生存率、生活质量评估、影像学缓解;安全性评价指标可包括不良事件发生率和严重程度。

　　(五)样本量

　　建议申请人参考《医疗器械临床试验设计指导原则》对样本量进行统计学计算，应能保证有足够的统计学把握度。可以考虑试验组与对照组之间样本比例为1:1或2:1。

　　例如：试验设计为优效性检验，单侧显著性水平α为0.025，检验效能1-β为80%，假设试验组和对照组中位PFS分别为8.5个月和6.0个月，计划在t=0.6时进行一次期中分析，随机比例为2:1的情况下，需入组342例受试者。考虑20%的脱落率，最终需入组411例受试者。

　　(六)临床试验结果的评价

　　申请人需对收集到的临床试验数据开展分析，包括主要评价指标、次要评价指标、安全性评价指标等。申请人需明确病例数确定的合理依据，并根据当前临床试验结果论述申报产品已显示疗效，并能合理评估或者判断其临床价值。

三、附条件批准

　　对于符合《医疗器械监督管理条例》附条件批准的肿瘤电场治疗仪，可采用附条件批准的方式进行审评审批。注册申请人在按照本技术审评要点开展临床试验设计并提交临床试验方案、伦理委员会意见、必须接受治疗的情况说明、受试者知情同意书(文本)、临床试验报告等资料。可考虑在至少获取60%受试者临床数据的基础上，基于已收集的数据撰写相应临床试验报告提交注册申请。临床试验报告需能够支持产品基本的风险受益分析，并初步证明安全有效性。

　　产品批准后，注册申请人需按照原定临床试验方案，尽早继续完成临床试验，最终试验结果应能证明产品临床受益大于风险。继续开展的临床试验若出现器械相关严重不良事件，申请人应当及时报告药监部门，并更新产品的临床评价。

　　四、上市后需进一步开展的工作

　　鉴于该产品远期安全性、有效性尚需进一步追踪，建议申请人在注册后进行以下工作:

　　建议开展上市后研究并收集境内上市后临床使用的安全性和有效性数据，进一步评估产品的安全性和有效性。请注册人对上市后临床研究进行科学策划，制订研究方案，明确各研究要素确定的依据，并在延续注册时提交相应总结报告，进一步论证本产品临床使用的有效性和安全性。